原標題：上海成功探索臍帶血干細胞移植治療重癥免疫性缺陷疾病患者
上海成功探索臍帶血干細胞移植治療罕見重癥免疫性缺陷疾病患者
中新網上海7月18日電(記者 陳靜)高IgE綜合征，是一種臨床極為少見的先天性原發性免疫缺陷病。使用常規藥物治療效果并不理想。但臍帶血干細胞移植將給患者帶來新的希望。
18日，經過中國干細胞集團與復旦大學附屬兒科醫院的共同努力，9歲的高IgE綜合征患者樂樂順利接受了臍帶血造血干細胞移植，并將從此開啟嶄新的人生。據悉，用臍帶血造血干細胞移植治療高IgE綜合征的病例此前在中國鮮有報道。
據了解，樂樂自出生后6個月便開始出現面部皮膚出疹，并反復增多、蔓延至雙手臂；3歲，開始頻繁出現呼吸道感染和中耳炎；7歲，做了兩次舌下腺囊腫切除術；8歲，開始反復出現肺部感染，多次住院治療。直到2017年12月，樂樂經基因檢測確診為高IgE綜合征。
據了解，高IgE綜合征是一種罕見的重癥先天性、原發性免疫缺陷癥，到目前為止，全世界僅有200多例報道，在中國國內更只有個案報道。兒科醫院免疫科主任王曉川告訴記者，這是一種以多系統損害為特征的疾病，包括反復葡萄球菌感染、肺膿腫、濕疹等，最顯著的特征是血中IgE(免疫球蛋白)顯著增高。患者多在嬰幼兒期發病，常持續終生。
王曉川表示，迄今人們還無法從病因上對高IgE綜合征進行治療，只能從病癥的表象上加以治療，常規藥物治療效果并不理想。
2018年4月，樂樂隨父母慕名求助復旦大學附屬兒科醫院副院長、血液科學科負責人翟曉文教授。翟曉文教授馬上聯合血液科、免疫科等多科室會診，最終確定了臍帶血造血干細胞移植的方案，并向中國干細胞集團上海市臍血庫發出配型申請。經檢索配型，上海市臍血庫為樂樂配得一份HLA10/10全相合的臍帶血造血干細胞。
18日，這份在中國干細胞集團上海市臍血庫“休眠”了8年的臍帶血造血干細胞，經過工作人員仔細確認、復蘇后，緩緩輸入樂樂體內。翟曉文教授表示，移植很順利，希望新細胞的注入能夠讓樂樂逐漸康復。她告訴記者，樂樂的免疫功能將在3到6個月內得到恢復。
據介紹，臍帶血造血干細胞移植已成為目前世界范圍內治療血液病和免疫系統疾病最有效的手段之一。翟曉文在接受采訪時說：“相對于骨髓移植和外周血造血干細胞移植，臍帶血造血干細胞具有來源豐富、獲取便捷、資源純凈、移植物抗宿主反應輕、治療費用低等優點，除了已能有效治療白血病、再生性障礙貧血等幾十種血液和免疫系統疾病外，它能治療的疾病種類還在不斷增加。王曉川亦認為，臍帶血干細胞移植是治療高IgE綜合征的終極手段。
據了解，當日完成的臍帶血干細胞移植是中國干細胞集團完成的第3500例移植。采訪中，翟曉文呼吁有條件的家庭能夠選擇存儲臍帶血，即便是捐獻，也不要浪費了一生一次的生命禮物。”
據悉，中國干細胞集團已建成了國內規模最大的臍帶血公共資源庫，實現樣本信息數據庫共享，24小時接受網上配型查詢，華人患者配型成功率達100%。該集團與全國31個省市自治區，117家三甲醫院開展了臨床移植合作，每年可為超過800例病患提供臍帶血造血干細胞的臨床移植。在接受移植的患者中，體重超過30公斤的占80.06%，年齡超過18歲的占61.14%，患者移植后五年的存活率高達58.9%，達國際先進水平。
據透露，中國干細胞集團在海南博鰲建成了中國唯一一家干細胞醫院。醫院規劃設有100個百級無菌層流病房，全部投入使用后每年可完成超過1000例的造血干細胞移植。本月28日，“第十四屆中國臍帶血造血干細胞產業發展高峰論壇”，將在中國干細胞集團海南博鰲附屬干細胞醫院舉行。屆時，百余位干細胞領域的專家也將齊聚一堂，共同探討干細胞產業的現狀和未來，為有效提升我國干細胞產業的專業診療技術提供高峰對話平臺。(完)